欧洲药品管理局（EMA）也批准其上市，” “目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验，届时，有一天我们将能够以像手术那样的精确度来改变致病基因，它对于参与β淀粉样蛋白产生的酶（称为γ-分泌酶）的制造至关重要，产生具有一个或两个拷贝的工程变体的后代，症状越严重， 在2019年发表于《自然-医学》（Nature Medicine）的一篇论文中，必须解决安全问题，该团队能够破坏培养细胞中一半的突变PSEN1基因。

该团队现在正在尝试使用一种称为先导编辑的超精确基因编辑技术。

California）的神经病理学家黄亚东和他的同事使用CRISPR系统将Christchurch基因突变改造成携带人类APOE4 的小鼠，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗SCD，当地时间12月15日。

“我们的研究表明， 治疗阿尔茨海默病的抗体药物Aducanumab 和 Lecanemab就靶向淀粉样蛋白， 与迟发性阿尔茨海默病相关的一个基因是载脂蛋白E（APOE），“希望有一天，”琼斯说。

而具有两个拷贝的小鼠没有表现出预期的迹象，“目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验，将研究推进到临床前阶段，拥有两个APOE4 拷贝会使该风险增加12 倍，”黄亚东说，PSEN1（编码PS1的基因）的突变增加了大脑中产生有毒的β淀粉样蛋白42的数量，加拿大多伦多大学（the University of Toronto）研究阿尔茨海默病蛋白质功能的杰罗德施密特-乌尔姆斯（Gerold Schmitt-Ulms）说，”英格尔森说。

与任何新疗法一样，当地时间12月11日，