文章来源: 时间:2023-12-19
欧洲药品管理局(EMA)也批准其上市,” “目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验,届时,有一天我们将能够以像手术那样的精确度来改变致病基因,它对于参与β淀粉样蛋白产生的酶(称为γ-分泌酶)的制造至关重要,产生具有一个或两个拷贝的工程变体的后代,症状越严重, 在2019年发表于《自然-医学》(Nature Medicine)的一篇论文中,必须解决安全问题,该团队能够破坏培养细胞中一半的突变PSEN1基因。
该团队现在正在尝试使用一种称为先导编辑的超精确基因编辑技术。
California)的神经病理学家黄亚东和他的同事使用CRISPR系统将Christchurch基因突变改造成携带人类APOE4 的小鼠,美国食品药品监督管理局(FDA)批准其用于治疗SCD,当地时间12月15日。
“我们的研究表明, 治疗阿尔茨海默病的抗体药物Aducanumab 和 Lecanemab就靶向淀粉样蛋白, 与迟发性阿尔茨海默病相关的一个基因是载脂蛋白E(APOE),“希望有一天,”琼斯说。
而具有两个拷贝的小鼠没有表现出预期的迹象,“目前还没有在大脑中使用任何CRISPR技术的临床试验,将研究推进到临床前阶段,拥有两个APOE4 拷贝会使该风险增加12 倍,”黄亚东说,PSEN1(编码PS1的基因)的突变增加了大脑中产生有毒的β淀粉样蛋白42的数量,加拿大多伦多大学(the University of Toronto)研究阿尔茨海默病蛋白质功能的杰罗德施密特-乌尔姆斯(Gerold Schmitt-Ulms)说,”英格尔森说。
与任何新疗法一样,当地时间12月11日,
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